Faith Evans feat. Stevie J – "A Minute" [Official Music Video]
ฉันโชคดีที่มี โอกาสที่จะได้พบกับตำนานดร. เดนิส Faustman สำหรับการพูดคุยลาเต้และยาวสัปดาห์ที่ผ่านมาในบอสตัน ในขณะที่ฉันคาดว่าเธอจะสมาร์ทเป็นแส้สิ่งที่ฉันไม่คาดหวังก็คือบุคลิกที่ฟอง เธอมีอาการขำขำและมีแวววาวในดวงตาของเธอเมื่อพูดถึงงานของเธอ (ซึ่งเธอเป็นคนที่ยอดเยี่ยมในการส่งเสริม btw - ผู้จัดการฝ่ายประชาสัมพันธ์ของเธอหาฉันออก) ฉันหลงใหลในตัวเธอในขณะที่ฉันหลงใหลในเรื่องราวของเธอ
สำหรับผู้ป่วยนับไม่ถ้วนและครอบครัว Dr. Faustman เป็นทูตสวรรค์ที่ยิ่งใหญ่แห่งความหวัง ยังคงมีอยู่มากมายในโลกทางการแพทย์ที่ยังคงสงสัยในความสมบูรณ์ของงานของเธอ
[
หมายเหตุบรรณาธิการ: สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ 'วิทยาศาสตร์ลึก' ที่ Faustman กำลังติดตามดูซีรี่ส์สองส่วนที่ยอดเยี่ยมนี้จาก Diabetes Self-Management
เดี๋ยวนี้ไม่มีบันทึกความเข้าใจของเรา: DBMine) Dr. Faustman ฉันแน่ใจว่าคุณรู้ว่าเราต้องระวังเรื่องการหวัง คุณใช้คำว่า C (Cure) เมื่อพูดถึงงานของคุณหรือไม่?
DF) คำว่า C เป็นคำที่น่าสนใจ ถ้าคุณถามคนอื่นคำตอบก็แตกต่างกันไปอย่างมาก คุณจะกำหนดวิธีรักษาได้อย่างไร? ยกตัวอย่างเช่นติดตับอ่อนผู้บริจาคหรือเซลล์ปลูกถ่ายเป็นคนที่รักษาได้จริงหรือ?
ฉันดูคำว่า "รักษา" เป็นน้ำตาลในเลือดปกติในคนที่ไม่อยู่ในยาเสพติดการกดภูมิคุ้มกันและผู้ที่ไม่มีภาวะแทรกซ้อน
ไม่มีใครสามารถสร้างสิ่งนี้ในผู้ป่วยโรคเบาหวานในระยะยาวได้ทุกช่วงเวลา มันจะเป็นประวัติศาสตร์ถ้าเราสามารถทำได้
DBMine) ตกลงดังนั้นฉันต้องเริ่มต้นด้วยการถามคุณ: คนอื่น ๆ ได้ทดลองวัคซีน BCG เพื่อรักษาโรคเบาหวานในการศึกษาต่างๆ แต่ไม่สามารถทำซ้ำการงอกของเซลล์ตับอ่อนที่คุณเห็นในหนูของคุณทำไมคุณถึงทำตามแนวทางที่อาจไม่ได้ผล?
DF) BCG ก่อให้เกิดสารที่เรียกว่า TNF ซึ่งเป็นที่รู้กันว่าสามารถฆ่าเซลล์ T ที่ "ไม่ดี" ซึ่งเป็นสารที่โจมตีเซลล์ที่ผลิตอินซูลินได้ เราได้ตรวจสอบยาสามัญเพื่อหาคนที่เป็นผลิตภัณฑ์ TNF หรือเลียนแบบการกระทำของตนและเราระบุ BCG
ปัญหาคือกลไก (นักวิจัยอื่น ๆ ) ไม่ทราบว่ายาเหมาะสมและนั่นคือสิ่งที่เรากำลังพยายามหา "เราดำเนินการทดลองสามครั้งและให้กลุ่มวิชาอินซูลินหนึ่งอินซูลินซึ่งไม่ได้ผล - ดังนั้นอินซูลินจึงต้องไม่มีประสิทธิผล" คุณต้องได้รับกลไกการจัดส่งหรือการให้ยาที่ถูกต้อง
DBMine) แต่นักวิทยาศาสตร์คนอื่น ๆ ก็เริ่มประสบความสำเร็จกับ BCG ในหนูเช่นกัน ทำไมพวกเขาถึงทิ้งมัน?
DF) นักวิจัยจำนวนมากเป็น "หมอเมาส์" อย่างเคร่งครัด - ไม่สามารถใช้ได้กับมนุษย์ และความโง่เขลา
ของแพทย์เมาส์ที่มี BCG คือพวกเขาให้วัคซีนที่มีขนาดประมาณ 750 เท่าของน้ำหนักตัวของสัตว์ดังนั้นบางทีพวกมันอาจจะให้ 20 หน่วยต่อเมาส์ที่เป็นโรคเบาหวานและมันก็ดีอยู่แล้ว
เราเชื่อว่าวิธีที่ถูกต้องในการย้ายการทดลองไปข้างหน้าคือการทดลองกับปริมาณและเพื่อตรวจสอบภาระของเซลล์ T เพื่อให้ได้ประสิทธิภาพ
DF) ฉันไม่รู้ว่าทำไมนักวิจัยรายอื่นจึงปฏิเสธมัน อาจจะมีความหึงหวงมากกว่าใครจะได้รับเครดิตสำหรับการงอกของตับอ่อน
เท่าที่การระดมทุนจะเกิดขึ้นนี่คือการพลิกกลับของโรคที่เรากำลังพูดถึงด้วยยาสามัญราคาถูก แบบจำลองทางเศรษฐกิจสำหรับสิ่งนั้นคืออะไร? บริษัท ยามีความตรงไปตรงมากับเรามากว่า "เป็นปัญหาที่น่าสนใจ แต่ก็ไม่มีประโยชน์อะไรที่จะติดตาม"
เรากำลังมองหาการรักษาผู้ป่วยโรคเบาหวานประเภท 1 ในระยะยาว ไม่มีใครกำลังศึกษาพวกเขา สระว่ายน้ำการระดมทุนเช่นโปรแกรม TrialNet สนับสนุนเฉพาะผู้ป่วยโรคเบาหวานก่อนและผู้ป่วยที่เพิ่งเริ่มป่วยใหม่ เราไม่สามารถแม้แต่จะยื่นขอเงินทุนDBMine) แล้วการทดลองครั้งแรกของมนุษย์ของคุณเป็นอย่างไร?
DF) มันขึ้นอยู่กับกลไก เรามีคนอยู่ 6 คู่และเราให้การฉีดยาสองครั้งซึ่งกันและกันกัน 4 สัปดาห์ซึ่งเป็นขนาดที่เล็กมากเป็นระยะเวลาหกเดือน เรากำลังติดตามตรวจสอบ biomarkers อย่างเข้มงวดทุกสัปดาห์ เราวาดสี่ขวดเลือดและทำการทดสอบอย่างละเอียดถี่ถ้วนเพื่อดูว่ามีอะไรเปลี่ยนแปลงหรือไม่ มีวัตถุประสงค์เพื่อสร้างระยะเวลานานและยาวขึ้นของรัฐปลอดโรคในผู้ป่วยเหล่านี้
DBMine) รอสักครู่ดังนั้นคุณมีเพียง 12 คนในการศึกษาของคุณ? คุณจะสรุปได้อย่างไรจากตัวอย่างขนาดเล็ก?
DF) นี่เป็นเหตุผลที่แตกต่างจากงานวิจัยด้านการรักษาด้วยยาทั่วไปของคุณ เราไม่จำเป็นต้องมีผู้ป่วยเป็นพัน ๆ คนที่จะประเมินยาที่มีประวัติความปลอดภัยที่ไร้ตำหนิและเป็นแนวทางในการดำเนินการ นี่เป็นยาสามัญราคาถูกที่มีอยู่ในท้องตลาดเป็นเวลา 10 ปีแล้ว - ใช้ในการรักษาวัณโรค เราเพียงต้องการการตรวจเลือดอย่างเข้มข้น สำหรับเรื่องนี้เราได้หาคน 12 คนที่มีหน้าที่เป็นศูนย์ตับอ่อนและมีระดับ C-peptide ในแง่ลบดังนั้นตามมาตรฐานทางคลินิกตับอ่อนของพวกเขาจะตายไปเราสามารถทำได้เร็วขึ้นและเข้มงวดมากขึ้นการทดลองทางคลินิกเพื่อดูว่าสิ่งต่างๆกำลังทำงานหรือไม่ทำงาน นอกจากนี้เรายังสามารถประหยัดเงินเป็นจำนวนมากเพราะเราไม่จำเป็นต้องยื่นขออนุมัติจาก FDA ซึ่งการยื่น FDA แต่ละครั้งจะมีค่าใช้จ่าย 250,000 เหรียญ
DBMine) ฉันได้ยินมาว่าผู้ป่วยบางรายกำลังขับรถมาที่ห้องทดลองของคุณที่ Mass General เพื่อให้ เลือดสำหรับการศึกษา เป็นเรื่องเกี่ยวกับอะไร?
DF) ใช่เราไม่ได้เรียกร้อง แต่การตอบสนองได้รับการครอบงำ ผู้คนโทรหาเราและส่งอีเมลถึงเราจากทั่วทุกมุมโลก พวกเขาต้องการที่จะมาและให้เลือดที่เราสามารถใช้สำหรับการทดสอบเพิ่มเติม ขณะนี้เรามี 4 คนต่อวัน 5 วันต่อสัปดาห์ที่จองล่วงหน้าประมาณสามปี!
เราไม่เก็บธนาคารเลือด เลือดจะต้องผ่านการทดสอบทันทีและทิ้งแล้ว แต่เราจะมีข้อมูลจำนวนมหาศาล
DBMine) ว้าวทุกคนสามารถเข้าร่วมได้หรือไม่?
DF) เราไม่ใช้ผู้ป่วยที่อายุต่ำกว่า 8 ปีพวกเขาต้องอายุมากพอที่จะพูดได้ว่าตนเองต้องการทำเช่นนี้และทำไม มันไม่ได้เป็นแค่พ่อแม่เท่านั้นที่จะผลักดันพวกเขา ฉันไม่ได้เข้ากุมารเวชศาสตร์เพราะฉันไม่ต้องการเป็นเด็กที่ไม่เหมาะและฉันจะไม่ขูดรีดพวกเขาจนกว่าพวกเขาจะต้องการทำมัน
DBMine) แล้วคุณจะพิจารณาความสำเร็จของการทดลอง Phase I อย่างไร?
ถ้าเราสามารถแยกแยะและตรวจสอบความถูกต้องของเครื่องหมาย T-cell เหล่านี้สำหรับการใช้งานใน Phase II: ซึ่งจะให้ความรู้สึกที่ดีที่สุดสำหรับความไวและความจำเพาะในการกำหนดการกำจัด T-cell ในระยะต่อไป? คำถามใหญ่ ๆ ที่ควรจะตอบคือคำถามเหล่านี้คือการทดสอบที่เรากำลังทำซ้ำหรือไม่? เราสามารถปฏิบัติตามใครบางคนได้เป็นเวลาหกเดือนและได้ข้อมูลเดียวกันทุกครั้งหรือไม่? เราจะได้รับจลนพลศาสตร์ที่เหมาะสมในการใช้วัคซีนราคาถูกนี้ในมนุษย์เพื่อให้มีประสิทธิภาพหรือไม่? ข้อมูลควรจะออกประมาณเดือนมกราคมหรือกุมภาพันธ์ปี 2553 DBMine) จะเกิดอะไรขึ้นถ้าไม่มีพวกเขายืนออกมาเป็นคำสัญญาที่แท้จริง? คุณจะหยุดโครงการหรือไม่?
ไม่ จากนั้นเราจะเลือกเครื่องหมายบางส่วนขึ้นอยู่กับงบประมาณความเรียบง่ายความสะดวกในการดำเนินการ ฯลฯ และให้ทดลองต่อ
DBMine) นี่ไม่ใช่เรื่องที่มีความเสี่ยงหรือไม่? ดูเหมือนว่าสิ่งทั้งปวงจะแตกสลาย
DF) แน่นอนว่ามันเสี่ยงเพราะใครอยากเสี่ยงในพื้นที่ที่ไม่มีอะไรเคยผ่านการทดสอบมาก่อน?
เส้นทางที่ง่ายกว่าก็คือการไปเส้นทางที่ได้รับการจัดตั้งขึ้น - แต่ทำไมไม่ทำอะไรที่ไม่ธรรมดา? ทำไมต้องยึดมั่นในอาชีพที่ปลอดภัยมานานหลายทศวรรษแล้วเมื่อคุณมีโอกาสที่จะเสี่ยงกับการพยายามบางอย่างที่สำคัญซึ่งอาจสร้างก้าวยักษ์ก้าวกระโดดในการรักษาโรคได้?
เราอาจล้มเหลว แต่เราก็ยังคิดว่าเราควรพยายามอย่างน้อยนี้
****
พวกเขากล่าวว่ามีเส้นแบ่งระหว่างความอัจฉริยะและความบ้า; เวลาเท่านั้นที่จะบอก.แต่อย่างใดฉันชื่นชมวิญญาณของ Dr. Faustman และความกล้าหาญของเธอ และแน่นอนว่านักวิจัย Harvard คนใดที่ร้อนแรงในการรักษาโรคเบาหวานเป็นไปได้ในหนังสือของฉัน - หรือไม่ว่าเธอเป็นคนสุดท้ายที่จะร้าวรหัส
คำปฏิเสธ
: เนื้อหาที่ทีม Diabetes Mine สร้างขึ้น สำหรับรายละเอียดเพิ่มเติมคลิกที่นี่
Disclaimer
เนื้อหานี้ถูกสร้างขึ้นสำหรับ Diabetes Mine ซึ่งเป็นบล็อกด้านสุขภาพสำหรับผู้บริโภคที่มุ่งเน้นไปที่ชุมชนโรคเบาหวาน เนื้อหาไม่ได้รับการตรวจสอบทางการแพทย์และไม่เป็นไปตามหลักเกณฑ์ด้านการบรรณาธิการของ Healthline สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการเป็นพันธมิตรกับ Healthline กับ Diabetes Mine กรุณาคลิกที่นี่
ส่วนผสมจากไข้หวัดใหญ่ < ส่วนผสม ผลข้างเคียง ประโยชน์ คำเตือน : มีอะไรอยู่ในนั้นและปลอดภัยหรือไม่?
อาการซึมเศร้า อาการ < อาการ
ความเศร้า: อะไรคือความแตกต่าง?
ความแตกต่างระหว่างโรคสะเก็ดเงินกับมะเร็งผิวหนังคืออะไร? อาการโรคสะเก็ดเงิน อาการมะเร็งผิวหนัง การระบุโรคสะเก็ดเงิน การวินิจฉัยโรคมะเร็งผิวหนัง การรักษาโรคสะเก็ดเงิน การรักษามะเร็งผิวหนัง
