ถามผู้เชี่ยวชาญ: เข้าใจ Polycythemia Vera และ Myelofibrosis

ถามผู้เชี่ยวชาญ: เข้าใจ Polycythemia Vera และ Myelofibrosis
ถามผู้เชี่ยวชาญ: เข้าใจ Polycythemia Vera และ Myelofibrosis

Faith Evans feat. Stevie J – "A Minute" [Official Music Video]

Faith Evans feat. Stevie J – "A Minute" [Official Music Video]

สารบัญ:

Anonim

บทความนี้สร้างขึ้นโดยความร่วมมือกับผู้สนับสนุนของเรา เนื้อหานี้สอดคล้องกับหลักเกณฑ์ด้านการบรรณาธิการของ Healthline และอาจรวมถึงการประชาสัมพันธ์หรือลิงก์ไปยังไซต์ของสปอนเซอร์ของเรา

การทำความเข้าใจเกี่ยวกับ Polycythemia Vera (PV) และ Myelofibrosis (MF)

คุณถามเรามีผู้เชี่ยวชาญในการตอบ!

Brady L. Stein, MD, MHSRead bio "

Brady L. Stein, MD, MHS
ผู้ช่วยศาสตราจารย์แพทยศาสตร์
มหาวิทยาลัย Northwestern Feinberg School of Medicine
Division of Brady Stein กำกับการศึกษาโครงการ MPN ที่ Northwestern University และปัจจุบันเป็นสถาบัน PI ในการศึกษาทางคลินิกสำหรับผู้ป่วยที่เป็นเนื้องอกที่เป็นเนื้องอกของ Myeloproliferative เขาเป็นสมาชิกของคณะกรรมการปัจจุบันที่ NCCN แนวทางสำหรับ Syndromes Myelodysplastic เช่นเดียวกับแนวทางใหม่ NCCN สำหรับ Myeloproliferative Neoplasms นอกจากนี้เขายังทำหน้าที่ในคณะกรรมการการสื่อสารสำหรับสังคมอเมริกันของโลหิตวิทยาและเป็น PI ของการวิจัยผู้ริเริ่มการศึกษาของตัวยับยั้ง Aurora Kinase A นอกจากนี้ดร. เขาเป็นสถาบัน PI ในการศึกษาเกี่ยวกับภาวะ polycythemia vera ซึ่งเขาเป็นคณะกรรมการที่ปรึกษาทางวิทยาศาสตร์ด้วยเช่นกัน

ดร. สไตน์ได้รับเชิญจาก ASH satellite symposia, จุดเด่นของ ASH ใน MPNs , ann ความคิดเห็นทางโลหิตวิทยาและรากฐานของผู้ป่วย เขาได้มีส่วนร่วมในการประชุมผู้ป่วย / การศึกษาผ่านทางโทรศัพท์กับ Cancer Care และทำหน้าที่ใน Myelofibrosis Advisory Committee สำหรับ ACCC เขาได้รับรางวัล MF challenge grant for immunotherapy trial ซึ่งจะเริ่มเปิดฉากในฤดูใบไม้ร่วงปี 2016
PV เป็นโรคที่หาได้ยาก ฉันจะอธิบายให้คนที่ฉันรักได้อย่างไรโดยไม่ได้รับการรักษาทางคลินิกมากนักดังนั้นพวกเขาจึงสามารถเข้าใจสิ่งที่ฉันเผชิญได้?

ฉันได้รับการวินิจฉัยหลังจากแพทย์ของฉันเห็นว่าฉันมีการกลายพันธุ์ของยีน

JAK2 ฉันได้รับการกลายพันธุ์นี้ได้อย่างไร? ฉันหมายถึง

JAK2 เป็นสวิทช์ที่ช่วยให้ไขกระดูกสามารถควบคุมการผลิตเลือดได้ โดยปกติสวิตช์นี้จะมีความผันผวนในตำแหน่งเปิด / ปิด ในเกือบทุกคนที่มี PV, สวิตช์นี้ได้รับการแก้ไขในตำแหน่ง "on" อย่างต่อเนื่องส่งสัญญาณสำหรับการนับจำนวนเลือดไปยังไขกระดูก การกลายพันธุ์จะได้รับในวัยผู้ใหญ่; คนไม่ได้เกิดมาพร้อมกับมัน การกลายพันธุ์เกิดขึ้นแบบสุ่ม ในขณะที่บางครอบครัวมีความโน้มเอียงโดยทั่วไปไม่มีอะไรที่คนทำหรือไม่ได้ทำเพื่อทำให้เกิดการกลายพันธุ์ ฉันหมายถึง JAK2 เป็นสวิทช์ที่ช่วยให้ไขกระดูกสามารถควบคุมการผลิตเลือดได้ โดยปกติสวิตช์นี้จะมีความผันผวนในตำแหน่งเปิด / ปิด ในเกือบทุกคน … อ่านเพิ่มเติม โอกาสที่ลูก ๆ ของฉันจะได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น PV ด้วยหรือไม่?

JAK2 อย่างไรก็ตามด้วยความตระหนักถึงแนวโน้มดังกล่าวในครอบครัวการเปลี่ยนแปลงที่ลึกซึ้งในอาการหรือการนับเม็ดเลือดอาจดูได้ในมุมมองที่แตกต่างกัน นี่เป็นคำถามทั่วไปที่เกิดขึ้นในการเข้ารับการตรวจจากคลินิกของฉันกับผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัย ในขณะที่ไม่ได้ส่งผ่านโดยตรงไปยังเด็กอาจมีความชักจูงในบางอย่าง … อ่านเพิ่มเติม ฉันไม่ได้มีอาการเห็นได้ชัด เป็นเรื่องปกติหรือไม่?

ฉันจะรู้ได้อย่างไรว่า PV กำลังก้าวหน้าไป?

โอกาสที่ฉันจะได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น MF ถ้าฉันมี PV หรือไม่?

เป็นการยากที่จะคาดการณ์สำหรับผู้ป่วยแต่ละราย บางการศึกษาได้ชี้ให้เห็นว่าอัตราความคืบหน้าของ MF อยู่ที่ประมาณ 10-15 เปอร์เซ็นต์ในช่วง 10-15 ปี ความคืบหน้าอาจเกิดขึ้นได้ไม่นานสำหรับบางคนและต่อมาสำหรับคนอื่น ดังนั้นการตรวจสอบอย่างรอบคอบเป็นสิ่งสำคัญ ผู้ป่วยและแพทย์ควรตระหนักถึงสัญญาณและอาการที่สามารถแจ้งการเปลี่ยนแปลงได้ นี่เป็นการยากที่จะคาดการณ์สำหรับผู้ป่วยแต่ละราย บางการศึกษาได้ชี้ให้เห็นว่าอัตราความคืบหน้าของ MF อยู่ที่ประมาณ 10-15 เปอร์เซ็นต์ในช่วง 10-15 ปี ความคืบหน้าสามารถ … อ่านเพิ่มเติม

ฉันได้อ่านว่ายาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA มีให้สำหรับ PV แล้ว สิ่งที่ฉันควรรู้ก่อนที่จะใช้?

ruxolitinib (Jakafi) ได้รับการรับรองสำหรับคนบางคนที่มี PV ซึ่งไม่สามารถตอบสนองต่อ hydroxyurea ได้ การตอบสนองที่ไม่เพียงพออาจรวมถึงความล้มเหลวในการควบคุมอาการบางอย่างจาก PV รวมทั้งจากม้ามโตหรืออาการคันรุนแรง อีกตัวอย่างหนึ่งอาจรวมถึงความล้มเหลวในการควบคุมการนับเม็ดเลือดแม้ว่าจะมียา hydroxyurea เพียงพอ ผู้ที่มีความไม่สามารถทนต่อ hydroxyurea อาจมีผลข้างเคียงที่สำคัญเช่นการนับเม็ดเลือดต่ำหรือผิวหนังเป็นแผล Ruxolitinib ได้รับการรับรองเฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะแทรกซ้อนดังกล่าวกับ hydroxyureaโชคดีที่นี่เป็นเพียงส่วนน้อยของผู้ป่วย ในผู้ป่วยที่มีสิทธิ์สิ่งพิมพ์ได้แสดงให้เห็นว่า ruxolitinib (Jakafi) สามารถช่วยควบคุมจำนวนเม็ดเลือดแดงได้โดยไม่ต้องมีภาวะโลหิตจาง (การทำโลหิตออกเป็นวิธีการที่จะเอาเลือดออกจากร่างกายเพื่อลดจำนวนเม็ดเลือดแดง) นอกจากนี้ Ruxolitinib ยังแสดงให้เห็นถึงการลดอาการที่เป็นภาระที่เกี่ยวข้องหรือไม่เกี่ยวข้องกับม้าม ผลข้างเคียงบางอย่างอาจเกิดขึ้นเช่นการลดการนับเม็ดเลือดการเพิ่มน้ำหนักการเปลี่ยนแปลงคอเลสเตอรอลการติดเชื้อ (รวมถึงโรคงูสวัด) และอาการทางกายภาพ (ปวดศีรษะเวียนศีรษะช้ำ) ผลข้างเคียงเหล่านี้ต้องได้รับการตรวจสอบอย่างละเอียด นอกจาก hydroxyurea และ ruxolitinib ยาอื่นที่อยู่ภายใต้การประเมินผลสำหรับการรักษา PV คือ pegylated interferon ในการทดลองทางคลินิกก่อนหน้านี้ยานี้ช่วยควบคุมจำนวนเม็ดเลือดและช่วยหดม้ามได้ ผู้ป่วยบางรายมีประสบการณ์การลดลงของภาระจากการกลายพันธุ์

JAK2 ของพวกเขา มีการทดลองทางคลินิกที่สำคัญเพื่อกำหนดบทบาทของยาตัวนี้ Ruxolitinib (Jakafi) ได้รับการรับรองสำหรับคนบางคนที่มี PV ที่มีการตอบสนองไม่เพียงพอต่อ hydroxyurea การตอบสนองที่ไม่เพียงพออาจรวมถึงความล้มเหลวในการควบคุมบางอย่าง … อ่านต่อ แนวโน้มระยะยาวของ MF คืออะไร?

แนวโน้มในระยะยาวจะดีขึ้นอย่างแน่นอน อันดับแรกการพยากรณ์โรคใน MF มีความแตกต่างกันมาก ในขณะที่บางคนมีคุณลักษณะความเสี่ยงที่สูงขึ้นคนอื่น ๆ สามารถเพลิดเพลินไปกับช่วงเวลาที่ยืนยาวได้ แนวโน้มจะดีขึ้นตามการค้นพบของเครื่องหมายการพยากรณ์โรคการมีส่วนร่วมที่เกี่ยวข้องกับการเกิดโรคของเชื้อโรคและที่สำคัญการรักษาใหม่ ปัจจุบันมีการทดลองทางคลินิกแบบไม่ต่อเนื่องเป็นประวัติการณ์ซึ่งเกี่ยวข้องกับยาหรือการผสมผสานที่แปลกใหม่ แนวโน้มระยะยาวจะดีขึ้นอย่างแน่นอน อันดับแรกการพยากรณ์โรคใน MF มีความแตกต่างกันมาก ในขณะที่บางคนมีคุณลักษณะความเสี่ยงที่สูงขึ้นคนอื่น ๆ สามารถเพลิดเพลินไปกับช่วงเวลาที่ยืนยาวได้ มุมมอง … อ่านเพิ่มเติม

สัญญาณอะไรที่ MF ของฉันกำลังดำเนินอยู่

สิ่งสำคัญคือต้องประเมินอาการที่ผู้ป่วยรายงานและพารามิเตอร์วัตถุประสงค์ อาการบางอย่างเช่นการลดน้ำหนักที่ไม่ได้อธิบายอาการไข้ที่ไม่สามารถอธิบายได้และการขับเหงื่อที่เปียกโชกอาจหมายถึงความก้าวหน้า การเพิ่มขนาดของม้ามยังหมายถึงความก้าวหน้า ลักษณะของโรคโลหิตจางโดยเฉพาะอย่างยิ่งกับความจำเป็นในการถ่ายเลือดอาจเป็นสัญญาณของความคืบหน้า อาการอื่น ๆ ของความก้าวหน้ารวมถึงความผิดปกติของเซลล์เม็ดเลือด ซึ่งอาจรวมถึงเซลล์ขาวสูงหรือต่ำเซลล์เม็ดเลือดแดงต่ำเกล็ดเลือดสูงหรือต่ำและการเพิ่มขึ้นของเซลล์สีขาวที่ยังไม่บรรลุนิติภาวะเรียกว่า blasts เป็นสิ่งสำคัญในการประเมินทั้งอาการที่ผู้ป่วยรายงานอาการและพารามิเตอร์วัตถุประสงค์ อาการบางอย่างเช่นการสูญเสียน้ำหนักที่ไม่ได้อธิบายไข้ที่ไม่สามารถอธิบายได้และการขับเหงื่อที่เปียกโชก … อ่านเพิ่มเติม

เมื่อไหร่ที่ฉันควรไปพบผู้เชี่ยวชาญ ฉันควรนัดกับพวกเขาบ่อยแค่ไหน?

เป็นการดีที่สุดในการตัดสินใจเกี่ยวกับความถี่ในการเข้าชมโลหิตวิทยาของคุณโดยพิจารณาจากอาการและความต้องการเฉพาะของคุณ ผู้ป่วยบางรายต้องเข้ารับการตรวจในแต่ละเดือนขณะที่คนอื่น ๆ ต้องเข้ารับการตรวจทุก 3 หรือ 6 เดือนเท่านั้นทุกอย่างขึ้นอยู่กับความต้องการส่วนบุคคลของคุณ ในขณะที่ลำเอียงฉันคิดว่าผู้ป่วยโรคเอดส์ทั้งหมดควรพยายามที่จะดูผู้เชี่ยวชาญ MF ที่จุดหนึ่งเพื่อให้ถึงวันที่มีความก้าวหน้าในสาขา มันอาจเป็นเรื่องยากมากที่จะรักษาตัวแม้กระทั่งสำหรับพวกเราที่ได้เห็นผู้ป่วย MF ทุกคลินิกให้คนเดียวที่เห็นโรคเลือดและโรคมะเร็งที่แตกต่างกันในช่วงหนึ่งวัน เป็นการดีที่สุดในการตัดสินใจเกี่ยวกับความถี่ในการเข้าชมโลหิตวิทยาของคุณโดยพิจารณาจากอาการและความต้องการเฉพาะของคุณ ผู้ป่วยบางรายต้องได้รับการเข้าชมในแต่ละเดือนขณะที่คนอื่น ๆ ต้องการเพียงอย่างเดียว … อ่านเพิ่มเติม

ถามผู้เชี่ยวชาญของเรา

ขอบคุณ!

ขอบคุณที่ส่งคำถามของคุณ คำถามของคุณจะได้รับการแนะนำถ้าเป็นไปตามมาตรฐานและนโยบายของ Healthline ในขณะเดียวกันโปรดอย่าลังเลที่จะเข้าร่วมชุมชน Facebook ของเราและลงชื่อสมัครรับจดหมายข่าวของเรา

เข้าร่วมการสนทนา

เชื่อมต่อกับชุมชน Facebook ของเราเพื่อรับคำตอบและการสนับสนุนที่อบอุ่น เราจะช่วยคุณสำรวจเส้นทางของคุณ

Healthline